分子質(zhì)量大且結(jié)構(gòu)復(fù)雜

生物技術(shù)來源藥物的生產(chǎn)方式，是應(yīng)用基因修飾活的生物體產(chǎn)生的蛋白或多肽類的產(chǎn)物，或是依據(jù)靶基因化學(xué)合成互補(bǔ)的寡核苷酸，所獲產(chǎn)品往往分子質(zhì)量較大，并具有復(fù)雜的分子結(jié)構(gòu)。

種屬特異性

生物技術(shù)藥物存在著種屬特異性。許多生物技術(shù)藥物的藥理學(xué)活性與動(dòng)物種屬及組織特異性有關(guān)，主要是藥物自身以及藥物作用受體和代謝酶的基因序列存在著動(dòng)物種屬的差異。來源人類基因編碼的蛋白質(zhì)和多肽類藥物，其中有的與動(dòng)物的相應(yīng)蛋白質(zhì)或多肽的同源性有很大差別，因此對(duì)一些動(dòng)物不敏感，甚至無藥理學(xué)活性。

安全性較高

生物技術(shù)藥物由于是人類天然存在的蛋白質(zhì)或多肽，量微而活性強(qiáng)，用量極少就會(huì)產(chǎn)生顯著的效應(yīng)，相對(duì)來說它的副作用較小、毒性較低、安全性較高。

活性蛋白或多肽藥物較不穩(wěn)定

生物技術(shù)活性蛋白質(zhì)或多肽藥物較不穩(wěn)定，易變性，易失活，也易為微生物污染、酶解破壞。

來源藥物的基因穩(wěn)定性非常重要

生物技術(shù)來源藥物的基因穩(wěn)定性，生產(chǎn)菌種及細(xì)胞系的穩(wěn)定性和生產(chǎn)條件的穩(wěn)定性非常重要，它們的變異將導(dǎo)致生物活性的變化或產(chǎn)生意外的或不希望的一些生物學(xué)活性。

具有免疫性

生物技術(shù)藥物的免疫原性。許多來源于人的生物技術(shù)藥物，在動(dòng)物中有免疫原性，所以在動(dòng)物中重復(fù)給予這類藥品將產(chǎn)生抗體，有些人源性蛋白在人中也能產(chǎn)生血清抗體，主要可能是重組藥物蛋白質(zhì)在結(jié)構(gòu)及構(gòu)型上與人體天然蛋白質(zhì)有所不同所致。

很多來源藥物在體內(nèi)的半衰期短

生物技術(shù)來源藥物，很多在體內(nèi)的半衰期短，迅速降解，并在體內(nèi)降解的部位廣泛。

受體效應(yīng)

許多生物技術(shù)藥物是通過與特異性受體結(jié)合，信號(hào)傳導(dǎo)機(jī)制而發(fā)揮藥理作用，且受體分布具有動(dòng)物種屬特異性和組織特異性，因此藥物在體內(nèi)分布具有組織特異性和藥效反應(yīng)快的特點(diǎn)。

多效性和網(wǎng)絡(luò)效應(yīng)

許多生物技術(shù)藥物可以作用于多種組織或細(xì)胞，且在人體內(nèi)相互誘生、相互調(diào)節(jié)，彼此協(xié)同或拮抗，形成網(wǎng)絡(luò)性效應(yīng)，因而可具有多種功能，發(fā)揮多種藥理作用。

生物技術(shù)來源藥物的生產(chǎn)系統(tǒng)復(fù)雜性致使它們的同源性，批次間一致性及安全性的變化要大于化學(xué)產(chǎn)品。所以生產(chǎn)過程的檢測(cè)、GMP步驟的要求和質(zhì)控的要求就更為重要和嚴(yán)格。