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在娘胎中治愈遺傳病

2009-10-16 13:15 來源:
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  美國俄勒岡國家靈長動物研究中心,干細(xì)胞研究中心的Shoukhrat Mitalipov教授領(lǐng)導(dǎo)的研究小組在最新的Nature上發(fā)表防止線粒體疾病遺傳的新技術(shù)文章Mitochondrial gene replacement in primate offspring and embryonic stem cells.

  文章通訊作者是,Shoukhrat Mitalipov(舒克拉特。米塔利波夫)維吾爾裔美國人,是俄勒岡州國家靈長類動物研究中心輔助生殖技術(shù)和胚胎干細(xì)胞實驗室的一名研究員兼副主任。他于1995年來到美國猶他州立大學(xué)進(jìn)行他的干細(xì)胞與發(fā)育生物學(xué)博士后研究課題。并于1998年進(jìn)入俄勒岡州國家靈長類動物研究中心工作。米塔利波夫博士實驗室主要研究人與猴的胚胎干細(xì)胞( ES細(xì)胞)的遺傳與非遺傳特征。

  線粒體DNA(mtDNA)由母親遺傳給后代,精子線粒體不給胚胎貢獻(xiàn)DNA.mtDNA的突變與包括2-型糖尿病、線粒體肌病和神經(jīng)疾病在內(nèi)的一系列疾病相關(guān)。

  Shoukhrat Mitalipov 博士找到消除這類疾病的方法,文章發(fā)表在本期的Nature上且配發(fā)一篇News & Views 文章。

  Shoukhrat Mitalipov等人在一個非人類靈長目模型中發(fā)現(xiàn),一個有缺陷的線粒體基因組可被替換,方法是,將紡錘體-染色體復(fù)合物從一個卵細(xì)胞轉(zhuǎn)移到另一個細(xì)胞核被去掉的卵細(xì)胞中。實驗中所用的是來自兩只雌性恒河猴的未受精的卵,將其分別作為“核供體”和“細(xì)胞質(zhì)供體”。融合的卵受精后發(fā)育成胚胎,被移植到“代理母親”體內(nèi),生出了健康的雙胞胎,分別被命名為Mito 和Tracker(根據(jù)用來對線粒體成像的探針命名)。

  這項研究為防止mtDNA疾病在受影響家庭傳播提供了一條輔助生殖技術(shù)途徑。

  據(jù)科學(xué)網(wǎng)報道,線粒體疾病研究界對此研究感到鼓舞。澳大利亞墨爾本默多克兒童研究所專攻線粒體疾病的遺傳學(xué)家David Thorburn表示,該研究屏除了所有攜帶致病突變的線粒體DNA,而且是在靈長類動物中完成的,這使得該研究“具有高度的創(chuàng)新意義,非常有前途”,“它應(yīng)該能夠比小鼠更近地模擬人類狀況,如果能在人體中證明安全,將是一個巨大的進(jìn)步”。美國聯(lián)合線粒體疾病基金會科學(xué)與醫(yī)學(xué)顧問委員會成員、邁阿密大學(xué)細(xì)胞生物學(xué)家Carlos Moraes說:“(這類)研究需要成本,也存在風(fēng)險,但獲益大于弊端。

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