羅氏旗下的基因泰克公司有些非常聰明的科學(xué)家已經(jīng)找到一種絕妙的方法,讓抗體藥物穿透過(guò)錯(cuò)綜復(fù)雜的血腦屏障,使得它如此自如地對(duì)付通常難以治療的諸如老年癡呆癥那樣的神經(jīng)退化性疾病。在令人鼓舞的研究新發(fā)現(xiàn)中,科學(xué)家利用鐵離子運(yùn)輸所需的受體,實(shí)現(xiàn)抗體藥物也像鐵離子那么自如地通過(guò)人體非常復(fù)雜的防衛(wèi)系統(tǒng)–血腦屏障;蛱┛丝茖W(xué)家的這一重大突破將開(kāi)啟了一個(gè)治療這類腦部神經(jīng)系統(tǒng)疾病的大門(mén)。
對(duì)于基因泰克公司的 Ryan Watts 來(lái)說(shuō),讓基于抗體的藥物進(jìn)入腦部,這樣的給藥方式和治療解決了通常需要引入高劑量藥物的沉重負(fù)擔(dān)和風(fēng)險(xiǎn),按照常規(guī)注射給藥的做法, 藥物必須有非常高的劑量才能通過(guò)血腦屏障,進(jìn)入大腦。劑量太低, 無(wú)法穿透血腦屏障, 劑量太高又有很大危險(xiǎn)性。 “我們一直需要找一個(gè)解決方案,”Ryan告訴彭博通訊社說(shuō),F(xiàn)在他們有了巧妙突破性解決方法。
“這確實(shí)打開(kāi)了一個(gè)全面的抗體療法的新領(lǐng)域,”基因泰克公司負(fù)責(zé)抗體藥物開(kāi)發(fā)的資深科學(xué)家馬克-丹尼斯告訴路透社記者。“以前,這始終被認(rèn)為是大腦禁區(qū)。”
基因泰克公司的做法是把 能夠抑制β淀粉樣蛋白產(chǎn)生的酶 BACE – 1與受體耦合在一起。β淀粉樣蛋白被廣泛認(rèn)為是在阿爾茨海默氏癥的發(fā)展過(guò)程中主要嫌疑和標(biāo)志性蛋白質(zhì)。還是有不少科學(xué)界的熱烈討論,不過(guò),究竟β淀粉樣蛋白在 阿爾茨海默氏癥 病變和加重過(guò)程中究竟起什么樣的作用, 目前仍然有許多爭(zhēng)議。 究竟 阿爾茨海默氏癥的結(jié)果有關(guān)還是原因所在? 如果改變大腦內(nèi)β淀粉樣蛋白的含量, 患者腦內(nèi)會(huì)發(fā)生什么變化?
正如任何科學(xué)的發(fā)展,解決一個(gè)問(wèn)題的同時(shí),又讓你有機(jī)會(huì)去面對(duì)更多的問(wèn)題,新藥研發(fā)就是這樣,在藥物獲得正式批準(zhǔn)以前,總是有許多問(wèn)題出現(xiàn),抗體藥物穿過(guò)血腦屏障,要成為新藥上市之前,還有好多路要走。不過(guò)這一突破也許會(huì)帶來(lái)革命性的成果和醫(yī)學(xué)臨床的巨大價(jià)值。
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