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臨床試驗(yàn)獲準(zhǔn)實(shí)施 干細(xì)胞治療曙光乍現(xiàn)

2012-09-20 14:56  來源:醫(yī)學(xué)教育網(wǎng)    打印 | 收藏 |
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  從被發(fā)現(xiàn)至今,各國(guó)的科學(xué)家對(duì)干細(xì)胞的研究熱情絲毫未減。從早期的干細(xì)胞調(diào)節(jié)機(jī)制研究到如何獲取這類“全能”細(xì)胞,再到近些年對(duì)其臨床應(yīng)用的各項(xiàng)探索,相關(guān)研究推進(jìn)了干細(xì)胞技術(shù)的不斷進(jìn)步,也為醫(yī)療應(yīng)用帶來了曙光。

  胚胎干細(xì)胞提取新途徑

  誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)的發(fā)現(xiàn)雖平息了“倫理之爭(zhēng)”,但其具體性能有待證實(shí)。相關(guān)研究需從零開始,這使得干細(xì)胞的臨床應(yīng)用之路變得漫長(zhǎng)。令人欣喜的是,美國(guó)細(xì)胞高級(jí)技術(shù)研究所的專家們?cè)?008年發(fā)明了獲取胚胎干細(xì)胞的新方法:在人的受精卵分裂的某個(gè)時(shí)期,將從中提取的細(xì)胞誘導(dǎo)成胚胎干細(xì)胞。這不僅避免了對(duì)人體胚胎的傷害,還有望利用此前的多項(xiàng)研究進(jìn)展,加速其臨床醫(yī)療研究。

  與此同時(shí),iPS細(xì)胞研究也取得可喜進(jìn)展。據(jù)2010年7月2日出版的《細(xì)胞—干細(xì)胞》報(bào)道:來自美國(guó)、日本的三個(gè)研究小組分別利用人類血液成功制成iPS細(xì)胞。之前人們通常采集皮膚細(xì)胞來制作iPS細(xì)胞,耗時(shí)長(zhǎng)達(dá)六七十天;新技術(shù)從血液采集算起只需要25天,為研究者和患者提供了便利。

  最大障礙有望攻克

  從人們發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞開始,將這個(gè)“萬用細(xì)胞”應(yīng)用于疑難雜癥治療的夢(mèng)想就從未停止過。目前,干細(xì)胞技術(shù)應(yīng)用于醫(yī)療的最大障礙在于其致瘤性。在實(shí)際應(yīng)用中,要想獲取有醫(yī)療價(jià)值的誘導(dǎo)干細(xì)胞,需借助病毒作為“搬運(yùn)工”,將干細(xì)胞形成所需的基因“搬入”細(xì)胞內(nèi),但是這類 “搬運(yùn)工”如果執(zhí)行完“任務(wù)”后賴在細(xì)胞里不肯出來,或是植入的基因長(zhǎng)時(shí)間殘留在細(xì)胞內(nèi),都會(huì)產(chǎn)生致癌風(fēng)險(xiǎn)?茖W(xué)家們一直致力于攻克這兩大難題,以期進(jìn)一步推進(jìn)干細(xì)胞的臨床應(yīng)用。

  2009年,英國(guó)愛丁堡大學(xué)和加拿大多倫多大學(xué)等機(jī)構(gòu)的研究人員在《自然》雜志網(wǎng)站上報(bào)告說,他們發(fā)現(xiàn)了一類“靠譜”的“搬運(yùn)工”,從而實(shí)現(xiàn)了不借助病毒、安全地將普通皮膚細(xì)胞轉(zhuǎn)化為iPS細(xì)胞的可能。幾天后,美國(guó)科學(xué)家在《細(xì)胞》雜志上發(fā)表研究報(bào)告說,他們可以將iPS細(xì)胞中因轉(zhuǎn)化需要而植入的基因在“完成任務(wù)”后“掃地出門”,且保證已經(jīng)形成的干細(xì)胞功能正常發(fā)揮。這兩項(xiàng)重大突破幫助科學(xué)家們成功地實(shí)現(xiàn)了“過河拆橋”的夢(mèng)想,將潛在的危險(xiǎn)因素清除掉了。

  同樣,利用胚胎干細(xì)胞生成器官或組織進(jìn)行移植治療,也潛伏著危險(xiǎn):將其植入人體后,一些尚未分化成相應(yīng)組織的剩余胚胎干細(xì)胞可能會(huì)失去控制,進(jìn)行無序分化,引發(fā)惡性腫瘤。近日,美國(guó)斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的鄂文。威斯曼等研發(fā)出一種新方法,在將胚胎干細(xì)胞形成的組織細(xì)胞植入人體前,使用一種特殊的蛋白質(zhì)“武器”,將未分化的胚胎干細(xì)胞移除,消除了干細(xì)胞療法可能帶來的致命副作用。

  讓癱瘓者站起,使失明者復(fù)明

  就在2010年10月11日,美國(guó)啟動(dòng)了全球首例胚胎干細(xì)胞臨床試驗(yàn),用于治療脊柱損傷。美國(guó)杰龍(geron)生物醫(yī)藥公司對(duì)外宣布,一名截癱患者正在接受人體胚胎干細(xì)胞治療試驗(yàn)。杰龍公司首席執(zhí)行官托馬斯。奧卡馬在一份聲明中表示,“這次臨床試驗(yàn)可謂這一領(lǐng)域的里程碑。”

  視網(wǎng)膜黃斑變性是發(fā)達(dá)國(guó)家最常見的眼疾之一,僅在美國(guó)就有1000萬人正遭受不同程度黃斑變性的困擾。該疾病的患者視力逐漸減退甚至失明,又稱為漸進(jìn)式失明。2010年11月,美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)了美國(guó)先進(jìn)細(xì)胞技術(shù)公司(ACT)利用胚胎干細(xì)胞療法治療視網(wǎng)膜黃斑變性的臨床實(shí)驗(yàn)。今年7月,首例以人類胚胎干細(xì)胞醫(yī)治漸進(jìn)式失明患者的手術(shù)正式實(shí)施:來自加州大學(xué)洛杉磯分校、由史蒂芬。施瓦茨教授領(lǐng)導(dǎo)的研究小組,將5萬個(gè)細(xì)胞植入了患者的病眼內(nèi),該患者此前備受黃斑變性失明的折磨。資助該項(xiàng)目的先進(jìn)細(xì)胞技術(shù)公司表示,病患“復(fù)蘇已無大礙”。史蒂芬。施瓦茨亦稱:“早期跡象顯示,患者在手術(shù)過程中適應(yīng)良好。”

  此外,由英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院教授彼得。科菲主導(dǎo)實(shí)施的針對(duì)視網(wǎng)膜黃斑變性的首個(gè)干細(xì)胞人體治療試驗(yàn),也已通過英國(guó)醫(yī)藥與保健產(chǎn)品管理局許可。

  干細(xì)胞進(jìn)入醫(yī)療應(yīng)用的時(shí)代悄然開啟,讓世人看到了“癱瘓者站起,失明者復(fù)明”的曙光。

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